सर्च-रिसर्च :   बालवयातील व्याधींवर जनुकोपचार

तीन ते पंधरा वर्षवयीन मुलांमध्ये एक विचित्र व्याधी आढळते. ती दुर्मीळ आहे; पण घातक आहे. त्यामुळे रुग्ण साधारणतः वीस वर्षांचा होईपर्यंतच जगू शकतो. बाधा झाल्यावर तो विकलांग होतो. चाकाच्या खुर्चीत जखडला जातो. या रोगाचं नाव आहे, ‘‘Duchenne Muscular Dystrophy... DMD,’’ (ड्युशेन मस्क्‍युलर डिस्ट्रॉफी). ही व्याधी आनुवांशिक स्वरूपाची असून, ती एका पिढीकडून दुसऱ्या पिढीकडे प्रवाहित होते. एका सर्वेक्षणानुसार भारतातील सुमारे ८० लाख मुले त्यामुळे व्याधिग्रस्त आहेत. त्यात मुलींचा समावेश नाही, ही व्याधी हालचाल होणाऱ्या हाडांची हालचाल घडवून आणणाऱ्या स्नायूंमध्ये डिस्ट्रॉफिन या विशिष्ट प्रथिनाच्या कमतरतेमुळे उद्‌भवते. या व्यतिरिक्त फुफ्फुसे, हृदय आणि मेंदूच्या पेशींमध्येसुद्धा हा दोष आढळतो. परिणामतः त्यांचं कार्य प्रभावित होतं. स्नायूंचा ऱ्हास होतो, अशक्तपणा येतो, त्यामुळे नंतर शरीरक्रिया मंदावतात. श्‍वोसाच्छवास आणि रुधिराभिसरण यात बिघाड होतो. अखेरीस रुग्णाचा मृत्यू ओढवतो. यावर वैद्यकीय उपचार उपलब्ध असला, तरी तो खूप खर्चिक आहे. सर्वसामान्यांना तो परवडणारा नाही.

- ताज्या बातम्यांसाठी डाऊनलोड करा ई-सकाळचे ऍप

या व्याधीकडे डॉ. सुरजित सिन्हा या शास्त्रज्ञांचं लक्ष गेलं. ते कोलकत्याच्या ‘इंडियन असोसिएशन फॉर द कल्टिव्हेशन ऑफ सायन्स’ या प्रख्यात संशोधन संस्थेत तेरा वर्षे याच समस्येवर संशोधन करीत आहेत. त्यांच्या संशोधनातून त्यांनी एक रासायनिक सूत्र शोधून काढलं. त्याचा उपयोग करून या व्याधीवर उपचार करता येईल, अशा औषधाची निर्मिती अत्यंत कमी खर्चात करणं शक्‍य झालंय. या उपचारपद्धतीमुळे व्याधीनिर्मितीला जबाबदार असणाऱ्या जनुकांवर थेट हल्ला करता येतो आणि त्यांना निष्प्रभ करता येतं. त्यामुळे व्याधी मुळातच टाळता येते. अन्य पर्यायी उपलब्ध औषधांमुळे होणारे दुय्यम विषारी परिणाम होत नाहीत. डॉ. सिन्हांच्या रासायनिक सूत्रात सेंद्रिय घटकांचाच समावेश आहे. आजच्या उपलब्ध उपचार पद्धतीला Antisenseoligonucleotide (AON) असं म्हणतात. या औषधांची निर्मिती अमेरिका आणि युरोपमध्ये होते. या उपचार पद्धतींचे दोन प्रकार आहेत. एकीचं नाव आहे, Eteplirsen (Exondys - ५१) व Drisapersen. यापैकी पहिल्या प्रकारालाच अमेरिकेत अधिकृत मान्यता मिळाली आहे. दुसरी पद्धत दुय्यम परिणामांमुळे व तीव्रतेमुळे नाकारली गेली.

कोलकत्त्याच्या प्रयोगांमध्ये दोन नव्या संशोधनांचा समावेश होतो. एकामुळे ‘मॉफॉलिनो ऑलिगो या ‘‘एक्‍झोडिस ५१’’ या औषधाच्या घटकाची निर्मिती शक्‍य झाली. हे तंत्रज्ञान पूर्णतः भारतीय आहे. दुसऱ्या शोधामुळे ‘ड्रायसापरसेन’ या औषधाच्या निर्मितीचं रासायनिक सूत्र तयार करता आलं. यामुळे औषधाची कमी मात्रा पुरते आणि दुय्यम विषारी परिणाम टाळता येतात. या संशोधनातून विकसित झालेल्या तंत्रज्ञानाचा उपयोग अन्य व्याधींवरील उपचारासाठीसुद्धा होऊ शकेल. कर्करोग, रक्ताचा थॅलसेमिया अथवा मधुमेह या रोगांची कारक जनुके निष्प्रभ करणे शक्‍य होईल.